A Friedreich-ataxia (FA) a leggyakoribb öröklött ataxia. A korai tünetek jellemzően a gyermekkorban jelentkeznek. Tipikus tünet a koordináció fokozatos elvesztése, az izomgyengeség és a fáradtság. A betegség előrehaladtával az FA-val élők látásromlást, halláskárosodást is tapasztalhatnak, beszéd- és nyelési problémák, cukorbetegség, gerincferdülés és súlyos szívbetegségek is felléphetnek. Sok FA-ban szenvedő beteg használ járást segítő eszközt, és gyakran a diagnózist követő 10-20 éven belül szükségük van kerekesszékre. Az FA miatt kialakuló szövődmények következtében a betegek várható élettartama átlagosan 37 év.

Az SMA Research & Clinical Care Konferencián mutatták be a RESPOND vizsgálat korai eredményeit, melyek a nuszinerszenkezelés klinikai előnyeit és biztonságosságát ábrázolták a génterápiát követő alkalmazáskor.

Az amerikai egészségügyi miniszter bírálta az abortuszgyógyszer engedélyének felfüggesztéséről szóló bírósági döntést.

Az USA-ban jóváhagyott rákgyógyszerekből csak minden hetedik alkalmas arra, hogy felváltsa a meglévő standard terápiákat, írja az OTSZ Online.

Ma már tudjuk, hogy a D-vitamin sokkal inkább hormonnak, mint vitaminnak tekinthető: az immunrendszer megfelelő működésétől a terhességi szövődmények megelőzésén át bizonyos daganatkockázatok csökkentéséig szerteágazó biológiai hatásokat fejt ki a szervezetben. Kétrészes írásunk második cikkében e sokrétű hatásokat és a D-vitamin-pótlás lehetőségeit vesszük sorra.

A beoltott szoptató édesanyák az anyatejjel koronavírus ellenanyagot juttathatnak kisbabáik szervezetébe, s ezzel őket is védik az izraeli-amerikai kutatás szerint, jelentette a Háárec című újság honlapja.

A PharmaOnline szerint az USA-ban a humán gyógyászatban is megjelennek az első, szisztémásan alkalmazandó pleuromutilin típusú antibiotikum, a lefamulin készítményei.

Az FDA digitális gyógyszert engedélyezett, amely szenzorral követi nyomon, hogy a szkizofrén beteg bevette-e tablettát, írja a PharmaOnline.

Az Európai Bizottság kiadta a forgalomba hozatali engedélyt az AbbVie gyógyszerére, amely a krónikus hepatitis C kezelésére szolgál.

2014–15 technológiai versenyének nagy nyertese lehet az Apple azzal az okosórával, mely képes előre jelezni a szívrohamot – írja az MNO.